Un contundente y frió hecho, las innovaciones de las investigaciones médicas no pueden por si mismas, ayudar a los pacientes con enfermedades raras a tener un acceso adecuado a terapias. Por ello, el reto es idear e impulsar estrategias de comunicación eficaces para abordar el dilema de acceso a los medicamentos, terapias que pueden salvar vidas y en su caso el reembolso de los tratamientos para estas enfermedades.

En la Junta General Anual (AGM) de GLOBALHealthPR, grupo mundial de agencias de relaciones públicas especializadas en temas de salud y ciencia, que se realizó en Sidney, Australia John Seng, presidente de GLOBALHealthPR, expone que por lo regular a los pacientes con enfermedades tratables se les niega el acceso a terapias que les pueden salvar la vida, con el argumento de que esto genera un alto costo por paciente.

John Seng, explicó que «Muchos gobiernos están diciendo, ‘lo sentimos, pero no tenemos dinero para atender su caso’. Creemos que las autoridades de salud en un futuro responderán no sólo basándose en evidencia, sino por el ejercicio de grupos de presión. Esto se logra a través de una comunicación eficaz«.

Este anuncio se da a raíz del Día Mundial de las Enfermedades Raras – la primera vez en que varios gobiernos y asociaciones de pacientes se han unido en todo el mundo para reforzar la necesidad de mejorar la investigación y la atención de las enfermedades denominadas huérfanas.

David Kwasha, Director General de Alexion Pharmaceuticals, durante su exposición en la plenaria inaugural de la reunión anual de GHPR, cuestionó “¿por qué negar a los pacientes el acceso a los tratamientos para enfermedades raras? ¿Por qué debe ser discriminado un ser humano ante el acceso a la terapia que salva vidas, simplemente porque su enfermedad es ultrarara?«.

En Australia, una enfermedad “ultrarara” debe afectar a no más de 1 de cada 10,000 personas y a menos de 2,350 individuos de una población de 23.5 millones, mientras que la FDA (Federal Drug Administracion, Agencia Federal de Drogas de los Estados Unidos) clasifica las enfermedades raras a las que afectan a menos de 200 mil personas en el mundo.

Posteriormente Kwasha agregó «Teniendo en cuenta que la mayoría de las enfermedades ultrararas son a menudo padecimientos que amenazan la vida, y afectan por lo regular a bebés, niños y adultos jóvenes, necesitamos mucha mayor colaboración entre el gobierno, la industria y el público en general, sobre todo, en esta época en la que la ciencia está siendo un parteaguas«.