FDA aprueba fármaco para tratamiento de trombocitopenia inmune en pacientes pediátricos

Los niños con trombocitopenia inmune corren el riesgo de sufrir hemorragias graves y hematomas espontáneos debido al bajo recuento de plaquetas, lo que puede ser preocupante para estos pacientes jóvenes y sus padres. Actualmente, estos pacientes tienen un número limitado de opciones de tratamiento, especialmente para aquellos con enfermedad refractaria “, dijo Michael D. Tarantino, M.D., presidente del Instituto de Trastornos de la Coagulación y Sangrado y profesor de pediatría y medicina de la Facultad de Medicina de la Universidad de Illinois. “La aprobación de romiplostim ofrece nuevas esperanzas a la comunidad pediátrica con ITP, ya que brinda a los niños una nueva opción de tratamiento que puede ayudar a mantener un conteo seguro de plaquetas“.

Clipboard con lista de puntos con un reloj
Aprobación basada en resultados que demuestran que romiplostim
incrementa de forma exitosa y sostenida el recuento de plaquetas en
niños afectados por un trastorno sanguíneo raro.
La trombocitopenia inmune (ITP) es una enfermedad autoinmune rara y grave caracterizada por un bajo recuento de plaquetas en la sangre (una afección conocida como trombocitopenia) y una producción de plaquetas deficiente.

El pasado diciembre Amgen anunció que la Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó la Solicitud de Licencia Complementaria para Productos Biológicos (sBLA, por sus siglas en inglés) de romiplostim para el tratamiento de pacientes pediátricos, con un año o más con trombocitopenia inmune (ITP, por sus siglas en inglés), durante un mínimo de 6 meses, y que han tenido una respuesta insuficiente a los corticosteroides, inmunoglobulinas o esplenectomía. El objetivo del tratamiento es lograr y mantener un recuento de plaquetas que reduzca el riesgo de hemorragia.

Esta aprobación subraya nuestro compromiso, desde hace mucho tiempo, de tener un impacto positivo en la vida de los pacientes con trastornos hematológicos raros y difíciles de tratar”, dijo David M. Reese, M.D., vicepresidente ejecutivo de Investigación y Desarrollo de Amgen. “Desde hace 10 años que la FDA aprobó romiplostim como el primer refuerzo de plaquetas para pacientes adultos con trombocitopenia inmune crónica, ha marcado la diferencia en la vida de miles de adultos y estamos orgullosos de ofrecer esta opción de tratamiento a los niños que la necesitan más”.

La aprobación está basada en 2 estudios controlados con placebo – de Fase 3 y Fase 1/2 – que evaluaron la seguridad y eficacia del fármaco en pacientes pediátricos. En el estudio de Fase 3, publicado en The Lancet, las tasas globales de respuesta plaquetaria aumentaron en el grupo de romiplostim (71%) comparado con el de placebo (20%). Además, la respuesta de las plaquetas ocurrió con mayor frecuencia con el fármaco (52%) en comparación con placebo (10%). En los dos estudios controlados con placebo, los eventos adversos tuvieron una incidencia menor al 25% en el brazo de romiplostim que fueron contusión, infección del tracto respiratorio superior y dolor orofaríngeo.

Imagen cortesía de rf


Referencias

  1. FDA approves romiplostim for pediatric patients with immune thrombocytopenia; FDA; Fecha de publicación 14/12/2018; Fecha actualización 14/12/2018; Disponible en el URL : ; Consultado el 24/01/2019
  2. FDA Approves Nplate® (Romiplostim) For Use In Pediatric Patients With Immune Thrombocytopenia ; Amgen; Home>Media>News Releases>FDA Approves Nplate Romiplostim For Use In Pediatric Patients With Immune Thrombocytopenia; Fecha de publicación 14/12/2018; Disponible en el URL : ; Consultado el 24/01/2019
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Redacción, Plenilunia Sociedad Civil Fundada en el año de 2004, Plenilunia es una Sociedad Civil cuyo objetivo es fomentar el bienestar y la salud integral de la mujer.

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