FDA aprueba fármaco para tratamiento de trombocitopenia inmune en pacientes pediátricos

“Los niños con trombocitopenia inmune corren el riesgo de sufrir hemorragias graves y hematomas espontáneos debido al bajo recuento de plaquetas, lo que puede ser preocupante para estos pacientes jóvenes y sus padres. Actualmente, estos pacientes tienen un número limitado de opciones de tratamiento, especialmente para aquellos con enfermedad refractaria “, dijo Michael D. Tarantino, M.D., presidente del Instituto de Trastornos de la Coagulación y Sangrado y profesor de pediatría y medicina de la Facultad de Medicina de la Universidad de Illinois. “La aprobación de romiplostim ofrece nuevas esperanzas a la comunidad pediátrica con ITP, ya que brinda a los niños una nueva opción de tratamiento que puede ayudar a mantener un conteo seguro de plaquetas“.

El pasado diciembre Amgen anunció que la Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó la Solicitud de Licencia Complementaria para Productos Biológicos (sBLA, por sus siglas en inglés) de romiplostim para el tratamiento de pacientes pediátricos, con un año o más con trombocitopenia inmune (ITP, por sus siglas en inglés), durante un mínimo de 6 meses, y que han tenido una respuesta insuficiente a los corticosteroides, inmunoglobulinas o esplenectomía. El objetivo del tratamiento es lograr y mantener un recuento de plaquetas que reduzca el riesgo de hemorragia.

“Esta aprobación subraya nuestro compromiso, desde hace mucho tiempo, de tener un impacto positivo en la vida de los pacientes con trastornos hematológicos raros y difíciles de tratar”, dijo David M. Reese, M.D., vicepresidente ejecutivo de Investigación y Desarrollo de Amgen. “Desde hace 10 años que la FDA aprobó romiplostim como el primer refuerzo de plaquetas para pacientes adultos con trombocitopenia inmune crónica, ha marcado la diferencia en la vida de miles de adultos y estamos orgullosos de ofrecer esta opción de tratamiento a los niños que la necesitan más”.

La aprobación está basada en 2 estudios controlados con placebo – de Fase 3 y Fase 1/2 – que evaluaron la seguridad y eficacia del fármaco en pacientes pediátricos. En el estudio de Fase 3, publicado en The Lancet, las tasas globales de respuesta plaquetaria aumentaron en el grupo de romiplostim (71%) comparado con el de placebo (20%). Además, la respuesta de las plaquetas ocurrió con mayor frecuencia con el fármaco (52%) en comparación con placebo (10%). En los dos estudios controlados con placebo, los eventos adversos tuvieron una incidencia menor al 25% en el brazo de romiplostim que fueron contusión, infección del tracto respiratorio superior y dolor orofaríngeo.